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Rett綜合征治療領(lǐng)域的機(jī)會(huì):泰莎基因療法公司“起死回生”

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【摘要】人們可能會(huì)認(rèn)為這一切都有點(diǎn)為時(shí)過早,但這無疑是一個(gè)轉(zhuǎn)機(jī)

  金評(píng)媒JPM  ·  2023-08-16 11:42
Rett綜合征治療領(lǐng)域的機(jī)會(huì):泰莎基因療法公司“起死回生” - 金評(píng)媒
作者: 金評(píng)媒JPM   
泰莎基因療法 (NASDAQ: TSHA) 的股票上漲了200%。TSHA的股價(jià)之所以上漲,是因?yàn)樵囼?yàn)結(jié)果令人鼓舞,但更重要的是,它通過配售股票籌集了1.5億美元。盡管這次發(fā)行會(huì)對(duì)市值產(chǎn)生稀釋效應(yīng)(之前的市值不到5000萬美元),但它確實(shí)解決了融資方面的擔(dān)憂。公司仍然有發(fā)展的潛力。考慮到股票發(fā)行價(jià)高于市場(chǎng)價(jià)(90美分,而不是70美分左右),這也是以RA資本管理公司為首的投資者對(duì)該公司投下的重要信任票。如果他們把它看得比其他任何人都重要,那么也許我們也應(yīng)該這樣?

 
泰莎基因療法公司Taysha Gene therapeutics (NASDAQ: TSHA) 周一表示,公司已就1.5億美元的私募融資達(dá)成證券購買協(xié)議。預(yù)計(jì)此次融資將以每股0.90美元的價(jià)格總計(jì)出售1.2241億股,以及以每股0.899美元的價(jià)格購買總計(jì)不超過4425萬股的預(yù)融資認(rèn)股權(quán)證。
 
至于推動(dòng)股價(jià)上漲的原因,還有這一點(diǎn):“引用REVEAL低劑量隊(duì)列的結(jié)果,Taysha (TSHA)表示,第一個(gè)接受TSHA-102的成年患者對(duì)研究治療的耐受性很好,表明在六周內(nèi)沒有出現(xiàn)治療引發(fā)的嚴(yán)重不良事件。此外,治療四周后,患者在包括Rett綜合征行為問卷(RSBQ)在內(nèi)的關(guān)鍵療效指標(biāo)上表現(xiàn)出改善。”這是I/II期試驗(yàn),所以問題是,首先,它是否會(huì)毒害病人,其次,它是否有任何實(shí)際效果?關(guān)于I/II期試驗(yàn)的問題是,即使答案是否定的或肯定的,仍然有相當(dāng)長的路要走
 
我們可以假設(shè)試驗(yàn)結(jié)果足夠好,RA Capital愿意進(jìn)一步支持該公司,這當(dāng)然是一個(gè)改變了價(jià)值的重要信息。但這也是一種非常大的變化。就在幾個(gè)月前,Taysha還在關(guān)閉業(yè)務(wù):“泰莎基因療法公司的股票交易價(jià)格低于規(guī)定的最低價(jià)格,可能會(huì)被摘牌——這是這家總部位于達(dá)拉斯的公司遭遇的一系列挫折中的最新一起,該公司最近取消了在北卡羅來納州達(dá)勒姆(Durham)投資7500萬美元建造制造工廠的計(jì)劃。”至少是關(guān)閉了計(jì)劃中的業(yè)務(wù)。
 
至于治療本身:“大多數(shù)Rett病例是由MECP2基因的變異引起的,MECP2基因?yàn)橹圃煜嗤Q的蛋白質(zhì)提供指令。MECP2蛋白可以調(diào)節(jié)其他基因的活性,對(duì)大腦發(fā)育和功能至關(guān)重要。主要發(fā)生在女性中,缺乏MECP2會(huì)導(dǎo)致Rett癥狀,如發(fā)育遲緩、智力殘疾、無法溝通、癲癇發(fā)作、運(yùn)動(dòng)和呼吸問題以及預(yù)期壽命縮短。”
 
盡管Rett綜合征現(xiàn)在已經(jīng)成為一種常見疾病,但市場(chǎng)規(guī)模將相對(duì)較小。然而,作為一種基因療法,它應(yīng)該是一次性的治療,并且收取的價(jià)格非常高。假設(shè)它最終成功了,這對(duì)Taysha來說將是一個(gè)巨大的機(jī)會(huì)。


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